罕见病救命药应该纳入医保吗？

Question

脊髓性肌萎缩症（SMA），属于一种婴幼儿时期发病的常染色体隐性遗传病。约每50人里就有1人携带此基因。2019年全球第一款治疗药物国内上市，因目前没纳入医保1针70万。而在2021年12月，诺西那生钠以3.3万/支的价格进入医保。

Answer 1

应该纳入社保。

根据有关媒体报道，“全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺心那生钠注射液被正式纳入医保”。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种危及全身多器官可能导致死亡或者伤残的罕见系统疾病，大概每50个人里面就有一个人携带这样的基因，发病率约为0.01%。患上这种病之后如果没有及时进行药物治疗，那么一般都会在短时间死亡。

这种病并不是不可治疗，只要有药物维持，就是可以保证生命的。只不过，治疗费用十分昂贵。在2019年的时候，诺西那生钠作为治疗病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，因为没有纳入医保，一针需要的费用高达70万。

这对普通人来说，根本就没有经济能力去治疗，得了这种病基本已经被宣判了死亡。然而在2021年12月份的时候，事情迎来了转机。诺西那生钠注射液正式被纳入了医保，每瓶价格也从最初的53680元降为33000元，足足降低了20000元之多。

有关人士分析，这次的纳入医保以及降价意味着脊髓性肌萎缩症（SMA）患者一年的治疗费用可能只需要大概10万元的样子。（因为33000元中还有很大的一部分是能够进行医保报销的）

由此可见罕见病救命药是应该纳入社保的。主要可以归结为以下几种因素：

01、罕见病虽然比较罕见，但是依旧存在相当一部分患者

虽然罕见病一般在生活中发生的比例是比较少的，但是由于我国人口基数大，因此患者也不在少数。脊髓性肌萎缩症（SMA）虽然发生率低，但是致残致死率特别高，而且患者人数也并不少。如果没有纳入医保，对于他们而言只能等待死亡的审判。

02、罕见病的治疗费用比较高，患者无法承担花费的治疗费用

就拿脊髓性肌萎缩症（SMA）来说，这种罕见病的治疗药物诺西那生钠仅仅一针就需要70万，一般人根本就不可能有能力支付这笔费用的。但是纳入医保之后就不一样了，一瓶只需要33000元（不包括医保报销），一年的治疗费用也就在10万元左右。

03、罕见病基本都属于大病，被纳入医保是情理之中

罕见病也是属于大病的一种，既然其它的大病病种都是可以纳入医保进行报销的，那么类似于脊髓性肌萎缩症（SMA）这种罕见大病理所应当被纳入医保。

因此，于情于理罕见病都应该被纳入医保。

Answer 2

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在今年的医保目录药品谈判中。经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。

　　在3日举行的国家医保药品目录调整新闻发布会上，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。郑杰表示，现在医保目录中近3000个药品，医保基金最高支付额就是30万元。“一年30万元已经是一个比较高的支出了，不能再高，否则，医保基金就难以承受了。”郑杰说。

　　进入医保的诺西那生钠注射剂，由于企业和医保局签订了保密协议，进入医保的价格还没有公布。但根据年30万元这一医保支付的最高限额以及70%的报销比例，可以推算诺西那生钠注射剂进入医保的价格远低于之前的市场价。早在今年初，诺西那生钠注射剂价格已经由此前的70万元一针降至55万元一针。



　　（图片来源/国家医疗保障局官网）

　　2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录。12月3日，国家医保局发布2021年国家医保目录调整结果。据统计，此次新增74种药品，其中7种为目录外非独家药品直接调入，67种为目录外谈判成功药品。新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，其中不乏诺西那生钠注射液、瑞普佳等年治疗费用百万级别的罕见病“天价药”，新医保目录将于2022年1月1日起正式实施。

Answer 3

在世界上，有很多非常罕见的疾病，这些疾病看起来距离我们的生活非常遥远，不过现实生活中，却也经常会有人“中招”，例如发病率在万分之一左右的SMA（罕见脊髓性肌萎缩症），作为一种运动神经性疾病，患上这种罕见病的人群，会出现严重的肌肉无力和不断萎缩的症状，就连独坐都很难完成，更别说像正常人一样运动了。


相较于常见病而言，罕见病的资料并不容易，因为这些罕见病的病理更加复杂，同时，在治疗手段上，也需要使用相对特殊的疗法，而在这背后，对于每一个含有罕见病的人群来说，治疗都是非常高昂的价格。

除非家里条件特别好，真的是不差钱，否则，一个罕见病，就可以让一个原本衣食无忧的小康家庭，在不断治疗的过程中倾家荡产。


罕见病的治疗价格有多么昂贵？

还是拿罕见脊髓性肌萎缩症来说，目前国际上最常用，也是最有效的治疗手段，就是为患者注射一种名为“诺西那生钠”的注射液，这种注射液主要是通过靶向治疗的手段，精准直达患处，真正起到对症下药的效果。

什么是靶向治疗呢？说起来，罕见病的出现，事实上都与患者体内的基因突变，或者是基因的突然缺失有关，由于患者体内的基因发生了变异，导致无法正常复制，所以，才会作用到人体上，出现一些极其特殊的症状。


而靶向治疗，就是当药物进入到体内之后，会直接和基因发生变化的位置相结合，从而尽可能会恢复基因，并且控制基因突变的情况，不会持续恶化。

虽然从人类目前的医学技术水平角度来看，虽然“诺西那生钠”注射液，已经成为了国际上唯一被承认的，可以用来治疗罕见脊髓性肌萎缩症的靶向药物，但是它现阶段却并不能彻底治愈罕见脊髓性肌萎缩症，只能起到尽量去恢复突变基因的作用。


但是，对于患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者而言，“诺西那生钠”注射液却仍然是他们的救命药，也是让自己不会彻底变成“渐冻人”的关键。

特别是罕见脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率是非常高的，而且很多患者都是儿童，所以，事实上“诺西那生钠”注射液对于患者家庭来说，也相当于是一个希望。


现如今，全球已经有40多个国家和地区，在针对罕见脊髓性肌萎缩症的治疗方面，使用“诺西那生钠”注射液了，而我国也不例外。

从时间上来看，早在2019年4月，“诺西那生钠”注射液就已经在我国批准上市了，简单来说，就是2年多以前，我国患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者，就可以使用“诺西那生钠”注射液来进行治疗了。


不过，事实上在过去的2年多时间里，虽然明知道这是救命药，但是，却仍然有很多患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者，并没有使用“诺西那生钠”注射液来进行治疗。

原因相信大家都已经猜到了，就是因为它的价格太高昂了，因为在2019年4月，“诺西那生钠”注射液于我国上市之后，它的一针价格在70万元左右，而对于患者而言，只注射一针是并没有什么效果的，是需要注射6针才可以都对病情起到恢复和控制的作用。


可以说，6针400多万的价格，这对于普通家庭而言，绝对是一个天文数字，所以，这也导致很多患者家庭在面对如此高昂的价格下，却只能选择其它的治疗方式。

所以，我国为了让患者可以不再为价格的问题担心，过去的2年多以来，也是一直都在和药企谈判，一直到近日，终于将“诺西那生钠”注射液的价格给谈了下来，而且还将其纳入了医保。


这是什么概念呢？相当于一针直降了60多万元，而且未来这个价格还有望不断走低，一直到6针的总价去掉了医保报销的价格之后，患者只需要支付不到10万元就可以了。

要知道，这对于广大患者而言，绝对是一个令人激动的好消息，特别是很多孩子患有罕见脊髓性肌萎缩症的家庭，很多父母都在得知这个消息后，安耐不住激动的心情发生哭泣，当然，这是喜极而泣，毕竟这等于又会有多个家庭，在救命药国家给出“团购价”的前提下，有了重获新生的希望。


不过，明明是一件好事，但是在网络上，却也有着另外一种声音，表示尽管如今国内“诺西那生钠”注射液医保报销之后的价格，已经降到了3万元左右一针，但是，事实上我国的价格仍然是非常高昂的，因为在国外，据说一针“诺西那生钠”注射液的价格，换算成人民币的话，只需要100多元。


那么，我国“诺西那生钠”注射液的价格真是世界最贵吗？国外真的只要100多元吗？

答案当然不是这样的。西方国家使用“诺西那生钠”注射液的时间，要比我国早几年，拿美国来说，早在2016年的时候，就已经批准临床使用“诺西那生钠”注射液，来治疗患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者了。

不过，在美国使用“诺西那生钠”注射液的价格，一针折合成人民币，却需要80多万元。而日本的价格，一针则需要将近180多万元，整个6针下来，需要1100多万。


可以说，经过了多次的和药企谈判之后，我国目前的价格，在经过了医保报销之后，绝对是国际上最低的价格，此外，针对于一些情况特殊的患者，也会再进行一些额外的补助等等，可以说，真的是全方位替患者来进行考虑了。

那么，为何总会有人说国外只需要100多元呢？这其实是因为在国外，的确有一些国家会针对部分患者，来进行一个极其特殊的药品补助，当然，对于患者的情况评估，也将是非常严格的，而且这些享有特价补助的患者，也都是数量非常稀少的，正常情况下，都是需要按照一针几十万的价格来支付。


所以，网络上充斥着各种各样的声音，我们也需要学会鉴别，也不要总是去羡慕“国外的月亮比较圆”，事实上最好的就在我们身边。

Answer 4

自我国开启医保药品谈判以来，已经有不少药品进入医保后价格大幅下降。此次公布的2021年国家医保药品目录调整结果显示，67个独家药品谈判，平均降价61.71%。这明显减轻了患者的用药负担，同时也会为医保基金节省不少钱，再次彰显医保药品谈判有独特魅力。

此次调整医保目录，另一个看点是“天价”罕见病用药——诺西那生钠成功进入医保。这种药用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），白皮书显示我国约有SMA患者2万-3万人，若不加以干预，80%的患者都活不过1岁。也就是说，SMA患者的救命药急需进入我国医保目录。

虽然说此前部分罕见病用药已经进入医保，但天价罕见病用药进入医保是第一次。据悉，诺西那生钠注射剂一针价格70万元，自2019年在中国上市以来，每年都会因为价格太高引发舆论风潮。对普通家庭来说这种“天价”无力承受，SMA患者及其家庭的压力可想而知。

该天价药进入医保，尽管不清楚最终的谈判价格，但可以肯定的是，SMA患者的负担将会明显下降，因为进入医保必然经过“灵魂砍价”，再加上医保报销，患者的用药负担会进一步降低。这既让2万-3万SMA患者有了生存下去的希望，也让其他患者由此心存期待。

我国罕见病患者总数超2000万人，而罕见病又分为很多种。目前已经进入医保的罕见病用药，仍然占少数，多数罕见病患者面临着可用药物品种少、用药价格贵等难题。而且，部分癌症患者用药也因为价格昂贵，确实买不起，如120万元一针抗癌药阿基仑赛注射液。

既然“一针70万”的天价罕见病药进入医保，那么其他天价的罕见病药、癌症用药，未来也存在进入医保的可能性。因此这是一个良好的开端，说明医保谈判开始瞄准天价药，愿意为天价药进医保做出最大努力；也说明医药企业开始意识到药品进入医保的重要性。

诺西那生钠是如何进入医保的，或者经过了怎样的谈判过程，我们不得而知。但最近网上出现不少有关医保药品“灵魂砍价”的视频，从这些现场视频来看，代表我国医保谈判的一方，事前做了大量准备工作，事中砍价水平极高，迫使药企代表不断让利，看了让人振奋。

如果不断总结医保药品谈判经验，充分利用我国患者人数相对多、用药需求大等优势，与研发、生产天价药的企业进行谈判，相信未来会有更多天价药进入医保，或者通过集中采购进入临床使用。这需要有关方面在考虑医保基金承受力的同时，换位思考急患者之所急。

当然，要想让我国患者用得起更多天价药，除了医保谈判和集中采购外，还应该充分利用大病医疗保障、医疗救助、商业健康保险、社会互助、慈善捐赠和企业支持等多渠道多层次的保险保障机制，即重新设计天价药降价机制，发挥各种积极因素，让天价药不再昂贵。

Answer 5

应该，罕见病救命药如果太贵，很多人只能等死，但是纳入医保，很多人就可以消费的起了，也就可以救更多的人，非常正能量的一件事，所以，应该纳入医保。