药物经济学研究方法主要包括几种分析手段，以评估医疗方案的经济合理性。首先，成本分析着重于投入成本，为医疗费用控制和资源优化提供基础数据，但它并未涉及效益评估。
接着是成本-效益分析，这种方法将药物治疗的成本与效益转化为货币单位，用于比较不同方案的经济性。效益可能包括生命挽救、生活质量改善或疾病发病率降低，通过量化这些价值来衡量效益。
成本-效果分析则进一步细化，效果不以货币表示，而是通过量化指标，如延长的生存时间。它以单位健康效果增加所需的成本值（成本效果分析比值）来呈现，尽管受到效果单位限制，但它在临床决策中颇为实用。
再者，成本-效用分析是成本效果分析的拓展，考虑药物对患者生活质量的影响。它使用效用函数，如QALY（生活质量调整年），结合治疗成本和患者生活质量，以更全面地评估治疗方案的经济合理性和患者满意度。
最小成本分析则用于在效果相同的情况下，寻找成本最低的药物治疗方案。尽管只是量化成本，但它需要在治疗效果无显著差异的前提下进行，因此应用范围相对有限。
药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。广义的药物经济学（pharmaceutical economics）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学（pharmacoeconomics）是一门将经济学基本原理，方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。