被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩（SMA）”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。
而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
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据红星新闻此前报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。 据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
参考资料来源：人民网-国外一支针药价格280元国内卖到70万？
被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩（SMA）”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。
此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
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提升药物可及性
在澳大利亚，诺西那生钠注射液已于2018年6月1日被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。
根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2020年1月1日起，患者（持有澳大利亚医保卡）最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元。其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消费者价格指数（CPI）调整。
据悉，PBS始于1984年。官方资料显示，截至2004年5月，过去10年间，药品福利计划的成本每年增长近13%。其中，成本增加的因素包括新开发的昂贵药物、处方过量、人口老龄化以及患者意识和期望的提高。
“而在国内，我们一直探讨的是‘1+N’的多方共付模式。”黄如方表示，“比如，一笔100万元的治疗费，由政府承担60%~70%，其余部分通过企业降价、社会援助、商业保险、个人承担等方式来解决。”