先说一说药物的作用，药物的作用是指药物对人体发生的影响和人体对药物发生的反应，前者指用药的目的，即发挥药物预防与治疗疾病的作用，称药物的防治作用；后者是指药物的不良反应。药物的防治作用，包括预防作用和治疗作用。药物的治疗作用又分为对因治疗作用和对症治疗作用，前者消除疾病的原因，后者则解除疾病的症状。药物的不良反应是指对防治疾病无益，甚至有害的反应，包括副作用、毒性反应、过敏反应和继发反应。副作用是指药物在治疗时，与防治作用同时出现的而又与治疗目的无关的作用，可给病人带来不适或痛苦，但一般危害不大；毒性反应绝大多数是由于用量过大、用药时间过长或个体对某种药物特别敏感时所发生的对机体有损害甚至危及生命的反应；过敏反应又称变态反应，是过敏体质的病人与某药重复接触后所产生的对该药的特殊反应。过敏反应轻则出现皮疹、药热、水肿、哮喘等，重则可引起过敏性休克而危及生命；继发反应是指在应用药物治疗后所引起的不良后果。婴幼儿体内的酶系统还不成熟，各器官还没有发育好，抗药能力、解毒功能比较差，婴儿越小，这个特点就越突出。故在对婴幼儿用药时，有着与成人不同的特点。
新生儿的肝脏内某些酶的发育还没有彻底完成，肾脏的排泄功能又弱，使用氯霉素后血液的浓度会升高，维持时间也较长，极易发生中毒，医学上称这种症状为灰婴综合症，严重时可使新生儿在几小时内死亡，因此未经医生允许，千万不要给新生儿或早产儿服用氯霉素。
宝塔糖是一种驱虫药，不应像糖果一样让孩子吃，否则会因过量而中毒。现在很常见的宝塔糖含磷酸呱嗪，虽然毒性不大，但有时也会出现副作用，如头晕、头痛、恶心、腹痛、出麻疹等，因此，不能让小孩随便吃。
复方阿斯匹林是常用的解热镇痛药，对小儿高烧时降温很有疗效，但6个月以内的婴儿最好不用。这是因为大量出汗后，有效循环量减少，容易引起虚脱。另外该药在血中可与胆红素争夺白蛋白，新生儿有引起黄疸的可能性。
葡萄糖虽是营养品，但大量吃糖可降低食欲，只补充葡萄糖而不补充其他营养物，还可造成小儿虚胖、体弱、抵抗力差。长期大量吃还可人为地造成糖尿病。只有在极度衰弱、大病初愈、消化功能很差时，才有必要口服葡萄糖。
另外，氨茶碱虽能止喘，但能强烈地兴奋心脏，使心跳加快，用后病人感到心慌、头痛、头晕，甚至可能出现心律不齐和血压下降；能兴奋神经，轻者失眠、不安，重者可引起抽风；口服后还可引起恶心、呕吐。小儿神经系统发育不够成熟如一定要用剂量宜小，并配以安神药且要在医院进行。
当小儿伤风感冒鼻子不通时，虽可以使用鼻眼净滴鼻，但要注意选择剂型，使用不相当可引起小儿中毒。因婴幼儿对此药极为敏感，滴得稍多一些就会使小儿出现中枢神经抑制症状，甚至虚脱。鼻眼净一般有0.1%(浓)和0.05%(淡)两种溶液，如用0.1%的溶液给新生儿滴鼻，会引起中毒，出现呕吐、呼吸急促、体温上升、嗜睡、昏迷等现象。给婴幼儿使用鼻眼净一定要加水冲淡，或改用0.5%麻黄素也可。
婴幼儿洗澡不宜使用硼酸皂。因为婴幼儿的皮肤很娇嫩，角质薄，血管丰富，通透性强，如用硼酸药皂洗澡，内中所含硼酸容易被婴幼儿皮肤吸收而发生中毒。中毒症状有皮疹、皮炎、呕吐、腹泻等。
此外，在给婴幼儿用药时，还要注意用药剂量和方法。小儿药物剂量决不是成人剂量的简单减少，小儿的剂量多按体重计算，这样用药剂量比较准确。给药方法主要包括给药途径、次数和时间。不同的给药途径，可以影响药物吸收的速度与数量、体内药物浓度的高低及药物作用的快慢与强弱，有时甚至产生不同的作用。有的药物只能口服不能注射，而有的药物只能注射不能口服，有的药物口服和注射可产生不同的作用，如硫酸镁口服难吸收，仅有导泻作用，而注射给药则产生明显的抗惊厥和降压作用。给药途径包括口服、注射、直肠给药、舌下给药、吸入法、皮肤和黏膜给药等。口服简便易行，经济而又安全，适用于大多数药物和病人，是最常用的给药途径，特别家庭用药更应选用口服给药。当然，给药途径必须根据病人的具体情况和需要及药物的剂型来选用，如患儿呕吐、昏迷或需急救时，就不宜选用口服给药法。给药的次数决定于病情的需要和药物的消除速度，大多数药物每天服用3~4次。很多药物需要在适当的时间应用，才能充分发挥作用，如健胃药宜在饭前30~60分钟服用，而助消化药宜在饭时即食前片刻服用；有的驱虫药宜在清晨空腹时或半空腹时服用；多数药特别是对胃有刺激性的药宜在饭后15~30分钟后服用。
家长要严格掌握小儿用药剂量和熟悉小儿用药方法，同时要不时、仔细地观察小儿用药过程中的病情变化，病情好转是药物的疗效，病情加重可能是用药失败，应立即送医院治疗；若出现与病情无关的表现，可能是药物的不良反应，应立即停药送医院诊治。